Abeona Therapeutics annonce l’autorisation de commencer l’étude clinique de phase 1/2 sur la thérapie génique pour les patients atteints de MPS IIIB en Espagne

Communiqué de presse
  • Un essai clinique pour ABO-101 (AAV-NAGLU) marque le 2e programme MPS III en Europe
  • La société prévoit de créer des sites cliniques supplémentaires dans certains pays européens, dont la France, l’Allemagne et le Royaume-Uni

NEW YORK et CLEVELAND, 13 sept. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), une société biopharmaceutique de premier plan axée sur le développement de nouvelles thérapies géniques et cellulaires pour les maladies génétiques rares potentiellement mortelles, a annoncé aujourd’hui l’autorisation de procéder à un essai clinique de phase 1/2 en Espagne pour le produit de thérapie génique ABO-101 (AAV-NAGLU) pour les patients atteints de MPS IIIB (syndrome de Sanfilippo de type B). L’étude clinique a été approuvée par l’Agence Espagnole des Médicaments et Produits Sanitaires et se déroule actuellement à l’Hôpital Clinique Universitaire de Saint-Jacques de Compostelle, en Espagne. Ce sera le deuxième essai clinique de la Société réalisé en Europe, parallèlement à l’essai clinique de phase 1/2 en cours pour les patients atteints de MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo de type A). Abeona a initié ce test aux États-Unis. Abeona prévoit d’ajouter des sites cliniques pour l’essai dans trois pays européens, dont la France, l’Allemagne et le Royaume-Uni.

« L’autorisation de notre essai ABO-101 en Espagne est une étape importante pour les enfants souffrant de MPS IIIB, une maladie dévastatrice et mortelle pour laquelle aucune option de traitement n’a été approuvée à ce jour », a déclaré Carsten Thiel, PhD, PDG. « Nous sommes encouragés par les résultats préliminaires observés à ce jour dans notre essai aux États-Unis, à la fois pour ce qui est des biomarqueurs cliniquement pertinents et du profil d’innocuité en cours, et nous sommes ravis de proposer cette thérapie aux patients en Europe.

Les sujets de l’essai de phase 1/2 reçoivent une seule perfusion intraveineuse d’ABO-101, qui utilise un vecteur AAV pour introduire le gène fonctionnel NAGLU chargé de traiter les patients atteints d’une maladie à MPS IIIB. Les sujets seront évalués à différents moments après l’injection pour les évaluations de sécurité et les paramètres d’efficacité. Le programme clinique est étayé par une étude d’histoire naturelle incluant des évaluations d’efficacité potentielles constituées d’évaluations neurocognitives, d’analyses biochimiques et de données d’IRM générées durant une année d’évaluations de suivi.

ABO-101 a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis et la désignation de produit orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne.

À propos d’ABO-101 (AAV-NAGLU) : ABO-101 est la première thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) administrée à l’être humain par Abeona pour le MPS III (syndrome de Sanfilippo). Le traitement consiste en une administration intraveineuse unique d’une copie fonctionnelle du gène de la N-acétyl-α-D-glucosaminidase (NAGLU) aux cellules du système nerveux central (SNC) et des organes périphériques, dans le but de corriger les effets des aberrations génétiques à l’origine de la maladie. Après l’administration d’une dose unique dans les modèles animaux précliniques Sanfilippo, l’ABO-101 a induit des cellules du système nerveux central et des organes périphériques à produire l’enzyme NAGLU manquante, qui a rétabli des niveaux normaux dans les cellules de la pathologie sous-jacente de stockage du sucre (glycosaminoglycane ou GAG). Dans des études précliniques d’efficacité in vivo sur le modèle animal du syndrome de Sanfilippo, l’ABO-101 a démontré des avantages fonctionnels qui se poursuivent pendant plusieurs mois après le traitement. Une dose unique d’ABO-101 a restauré de manière significative la fonction cellulaire et organique normale, corrigé les anomalies cognitives, augmenté la fonction neuromusculaire et normalisé la durée de vie des animaux atteints de MPS IIIB après traitement par rapport aux animaux témoins non traités. Ces résultats sont cohérents avec les études menées par plusieurs laboratoires suggérant que le traitement par AAV pourrait potentiellement bénéficier aux patients atteints du syndrome de Sanfilippo. Des études sur l’innocuité et l’efficacité des traitements de thérapie génique AAV pour le syndrome de Sanfilippo ont récemment été publiées dans plusieurs revues scientifiques à comité de lecture.

À propos du MPS IIIB : Le MPS IIIB (également connu sous le nom de syndrome de Sanfilippo de type B) est une maladie génétique rare, évolutive et dévastatrice du stockage lysosomal. Chez les patients atteints de MPS IIIB, les mutations génétiques entraînent une diminution marquée de l’activité enzymatique du NAGLU, entraînant une accumulation d’héparane sulfate (HS) dans le cerveau et dans d’autres organes, ainsi qu’une atrophie cérébrale progressive avec perte de volume corticale. L’accumulation de HS anormale entraîne un déclin neurocognitif, des troubles du comportement, une perte de la parole, une perte de mobilité croissante et une mort prématurée. Le MPS IIIB apparaît généralement chez les enfants au cours des premières années de la vie, et 70 % des patients n’atteignent pas l’âge de 18 ans. Il n’y a pas de traitements approuvés pour le MPS IIIB.

À propos d’Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique d’essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement de maladies génétiques rares potentiellement mortelles. Les programmes phares d’Abeona comprennent l’EB-101 (greffes cutanées corrigées de gènes) pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, l’ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie des lattes juvéniles, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie des lattes infantiles, EB-201 pour l’épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour les troubles liés à l’anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 en utilisant une nouvelle approche d’édition génique basée sur CRISPR/Cas9 pour la thérapie génique des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une plate-forme vectorielle propriétaire, dénommée AIM™, pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Relations investisseurs :
Christine Silverstein
Vice-présidente, Finances et relations avec les investisseurs 
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Contact Presse :
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Berry & Company Relations publiques
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la section 27A du Securities Act de 1933, tel qu’amendé, et de la section 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel qu’amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations stipulent que nous sommes encouragés par les résultats de l’essai américain et que nous prévoyons d’ajouter des sites cliniques pour l’essai dans trois pays européens. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces énoncés prospectifs en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, sans toutefois s’y limiter, l’intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans des essais cliniques, l’impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie qui pourrait être nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les autorisations réglementaires nécessaires, l’impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale ; les risques associés à l’analyse et à la communication de données, et d’autres risques détaillés dans les rapports annuels de la Société sur formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur formulaire 10-Q, ainsi que les autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société décline toute obligation d’effectuer une quelconque révision des déclarations prospectives énoncées dans la présente publication ou de mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou circonstances se déroulant après la date de la présente publication, qu’ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autres.

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